För personer med cystisk fibros, som Sabrina Walker, har Trikafta varit en livsförändrare.
Innan hon började ta drogen hamnade hon på sjukhuset i veckor i taget tills antibiotika kunde eliminera infektionerna i hennes lungor. Varje dag bar hon en väst som skakade hennes kropp för att lossa slemuppbyggnaden.
En särskilt allvarlig uppblossning, känd som en pulmonell exacerbation, fick henne att hosta upp blod 2019, så hon sattes på den nyligen godkända genombrottsmedicinen.
Inom en månad ökade hennes lungfunktion med 20 %, sa hon, och hennes hälsa förbättrades. Innan hon började ta Trakafta kunde hon räkna med tre till fyra sjukhusinläggningar om året. Under de fyra åren på medicinen har hon bara varit inlagd en gång.
Sabrina Walker, som har cystisk fibros, har sett sin lunghälsa förbättras sedan hon tog Trikafta. Patienter oroar sig för att potentiella betalningsgränser för medicinen som fastställts av Colorados läkemedelsöverkomlighetsnämnd kan få läkemedelstillverkaren att sluta sälja Trikafta i delstaten. Adam Walker
“Jag tillbringade timmar om dagen med att göra luftvägsrensning och andningsbehandlingar, och det har minskat avsevärt,” sa den 37-åriga mamman Erie, Colorado. “Jag har fått timmar tillbaka i min dag.”
Nu springer och vandrar hon i den tunna Coloradoluften och jobbar heltid. Andra patienter har sett liknande vinster med läkemedelsbehandlingen, vilket gör att många kan återuppta sina vanliga liv och till och med ta sig själva från väntelistan för en lungtransplantation. Ändå är Walker och mängder av andra Colorado-patienter med cystisk fibros oroliga för att de kan förlora tillgången till den transformativa medicinen.
En statlig styrelse som har till uppgift att ta itu med överkomligheten för de dyraste receptbelagda läkemedlen har valt Trikafta bland sina första fem läkemedel som ska granskas, och det kan gå till att sänka läkemedlets genomsnittliga årliga pris i staten på cirka 200 000 USD, vilket står för både försäkringsgivarnas bidrag och patienters egenkostnad. Läkemedelstillverkare, inklusive Trikaftas tillverkare, Vertex Pharmaceuticals, har sagt att betalningsgränser kan skada innovation och begränsa tillgången, vilket skapar panik bland patienter över att läkemedlet kanske inte längre säljs i Colorado.
Valet belyser en av de svåraste frågorna styrelsen måste bråka med: Skulle en sänkning av prislappen för läkemedel mot sällsynta sjukdomar leda till att tillverkare drar sig ur staten eller begränsar deras tillgänglighet? Statliga tjänstemän hävdar att de höga kostnaderna för receptbelagda läkemedel gör dem utom räckhåll för vissa patienter, medan patienter oroar sig för att de kommer att förlora tillgången till en livsförändrande behandling och att färre dollar kommer att finnas tillgängliga för att utveckla banbrytande mediciner. Och med överkomliga styrelser i andra stater som är redo att genomgå liknande övningar, kan det som händer i Colorado få konsekvenser över hela landet.
“Det sätter bara Trikafta som helhet i fara,” sa Walker. “Det skulle börja här, men det kan skapa en krusningseffekt.”
Cystisk fibros är ett genetiskt tillstånd som gör att kroppen producerar tjockt, klibbigt slem som täpper till lungorna och matsmältningssystemet, vilket leder till lungskador, infektioner och undernäring. Det är en progressiv sjukdom som resulterar i irreversibla lungskador och en medianålder för dödsfall på 34 år. Det finns inget botemedel.
Den sällsynta sjukdomen drabbar färre än 40 000 personer i USA, inklusive cirka 700 i Colorado. Det innebär att forsknings- och utvecklingskostnaderna är fördelade på ett mindre antal patienter än för vanligare tillstånd, såsom miljontals människor med hjärtsjukdom eller cancer.
Tjänstemän från Vertex Pharmaceuticals avböjde en begäran om en intervju. Men företagets talesperson Sarah D’Souza mejlade ett uttalande som sa att “priset på detta läkemedel återspeglar dess värde för patienter, det lilla antalet människor som lever med CF, de miljarder dollar som Vertex hittills har investerat för att utveckla de första läkemedlen för att behandla underliggande orsaken till CF, och de miljarder mer vi investerar i CF och andra allvarliga sjukdomar.”
Att sätta en övre betalningsgräns, sa företaget, skulle kunna hindra tillgången till läkemedel som Trikafta och minska investeringar i vetenskaplig innovation och läkemedelsupptäckt.
Statliga tjänstemän motarbetar att Vertex och andra drogtillverkare tar till rädsla för att skydda sina vinster.
Colorado försäkringskommissionär Michael Conway sa att närhelst staten pratar om att spara pengar på sjukvård, gråter den drabbade enheten – oavsett om det är ett sjukhus, försäkringsbolag eller läkemedelstillverkare – och hävdar att det kommer att finnas ett åtkomstproblem.
“Det här är bara, från min synvinkel, att läkemedelsindustrin försöker skrämma folk”, sa han.
Colorados Prescription Drug Affordability Board har arbetat i mer än ett år för att sortera igenom 604 läkemedel som är berättigade till granskning, med 17 datapunkter för varje, för att skapa en prioriterad lista. Till slut bestämde de sig för att i år fokusera enbart på läkemedel som inte hade någon varumärkeskonkurrens eller generiska alternativ som kunde sänka kostnaderna.
Förutom Trikafta kommer styrelsen att se över överkomligheten för reumatoid artritbehandling Enbrel, den antiretrovirala medicinen Genvoya, som används för att behandla HIV, och ett par psoriasisbehandlingar, Cosentyx och Stelara.
Av dessa fem hade Trikafta de högsta genomsnittliga årliga kostnaderna men den lägsta femårsprishöjningen och det lägsta antalet patienter som tog det.
Styrelsens granskning av de fem läkemedlen kommer att ske under dess kommande tre till fyra möten i år och början av nästa år, vilket gör det möjligt för alla intressenter – inklusive patienter, apotek, leverantörer och tillverkare – att ge feedback om huruvida läkemedlen verkligen är oöverkomliga och vilken rimligt pris bör vara. Eventuella kostnadsgränser skulle inte träda i kraft förrän åtminstone nästa år.
Styrelsen tittade på vad patienter betalade ur egen ficka för sina mediciner, med hjälp av en databas som fångar alla försäkringskrav i staten. Men den informationen tog inte hänsyn till patienthjälpsprogram, genom vilka tillverkare ersätter patienter för egna kostnader. Sådana program ökar tillverkarnas försäljning av läkemedel eftersom försäkringen täcker det mesta av kostnaderna och patienter annars kanske inte har råd med dem.
Under första halvåret rapporterade Vertex vinster på 1,6 miljarder dollar, där 89 % av intäkterna kom från Trikafta (marknadsförs som Kaftrio i Europa). I början av året minskade Vertex copay-stöd för personer med cystisk fibros, i vad företaget sa var ett svar på försäkringsbolagens begränsning av patienters möjlighet att tillämpa copay-hjälp på sina självrisker.
Lila Cummings, chef för Colorado-styrelsen, sa att dess personal inte kunde hitta någon enhet som samlar in data om patienthjälpsprogram, så dessa siffror var inte tillgängliga för styrelsen. När de börjar granska de enskilda medicinerna kommer styrelseledamöterna att gräva i vilken extra ekonomisk hjälp patienter får. Cummings sade också att styrelsen hoppas att tillverkarna i god tro kommer att förmedla vad som kan få dem att lämna Colorado-marknaden.
När Trikafta kom på andra plats på Colorado-styrelsens prioriterade lista över läkemedel som är berättigade till granskning, översvämmade patienter och påverkansgrupper styrelsen med vädjanden om att lämna prissättningen för medicinen och andra läkemedel för sällsynta sjukdomar orörda.
“Folk är rädda,” sa Walker. “Om du tittar på alla droger där ute, är det en som har varit så transformerande att jag tror att det kommer att gå till historien för hur positivt det har påverkat vår befolkning som helhet.”
Enligt Cystic Fibrosis Foundation minskade lungexacerbationer med 65 % och lungtransplantationer minskade med 80 % efter läkemedlets godkännande. Fler patienter har kunnat arbeta, gå i skolan eller bilda familj. Kliniker har rapporterat en babyboom bland patienter som tar Trikafta.
En studie som publicerades i år visade att två tredjedelar av personer med cystisk fibros kämpade med ekonomi, upplevde skulder, mat osäkerhet eller problem med att betala för hushålls- eller hälsokostnader. Undersökningen genomfördes 2019, innan FDA godkände Trikafta.
För flera år sedan investerade Cystic Fibrosis Foundation i Aurora Biosciences, som senare förvärvades av Vertex Pharmaceuticals, för att främja utvecklingen av behandlingar för cystisk fibros. Stiftelsen slutförde försäljningen av sina royaltyrättigheter 2020.
Mary Dwight, chief policy and advocacy officer för Cystic Fibrosis Foundation, sa att styrelsen borde “se till att dess granskning av Trikafta redogör för det övergripande värdet detta läkemedel har för någon med CF, inklusive inverkan på en individs långsiktiga hälsa och välmående. varelse.”
Det finns ingen garanti för att Colorado-styrelsen kommer att vidta åtgärder mot Trikafta. Statliga tjänstemän har betonat att styrelseledamöter enbart fokuserar på att förbättra tillgången och inte skulle äventyra tillgängligheten av medicinen.
“Vi har en historia av att kunna spara pengar på sjukvård som inte leder till tillgångsproblem,” sa Conway. “Vi pratar inte om att dessa företag förlorar pengar alls, vi pratar om att göra det mer överkomligt så att fler Coloradans kan få tillgång till de läkemedelsbehov som de har.”
Men Walker är fortfarande inte övertygad.
“De hade så mycket vittnesbörd på sitt samtal och de valde fortfarande Trikafta,” sa hon. “Alla sa bara hur viktigt det här läkemedlet är, och det spelade ingen roll. Det pressades fortfarande igenom.”
KFF Hälsonytttidigare känt som Kaiser Health News (KHN), är ett nationellt nyhetsrum som producerar djupgående journalistik om hälsofrågor och är ett av de centrala verksamhetsprogrammen på KFF — Den oberoende källan för hälsopolitisk forskning, opinionsundersökningar och journalistik.
