Federala hälsorådgivare röstade överväldigande emot en experimentell behandling för Lou Gehrigs sjukdom vid ett onsdagsmöte som föranleddes av år av tålmodiga ansträngningar för att söka tillgång till den oprövade behandlingen.
Panelen av experter från Food and Drug Administration röstade med 17-1 att läkemedelstillverkaren Brainstorms stamcellsbaserade behandling inte har visat sig vara effektiv för patienter med den dödliga, muskelförtvinande sjukdomen som kallas ALS eller amyotrofisk lateralskleros. En panelledamot avstod från att rösta.
Även om FDA inte är bunden av omröstningen, överensstämmer det till stor del med myndighetens egen påfallande negativa recension som släpptes tidigare i veckan, där personalforskare beskrev Brainstorms ansökan som “vetenskapligt ofullständig” och “grovt bristfällig”.
Vilka var FDA-panelens invändningar mot behandlingen?
“Att skapa falskt hopp kan betraktas som en moralisk skada och användningen av statistisk magi eller manipulation för att ge falskt hopp är problematiskt”, säger Lisa Lee, expert på bioetik och forskningsintegritet från Virginia Tech, som röstade emot behandlingen. Den enda positiva rösten kom från en panelmedlem som representerade patienter.
Onsdagens offentliga möte var i huvudsak ett långsiktigt försök av Brainstorm och ALS-gemenskapen att påverka FDA:s tänkande om behandlingen, kallad NurOwn.
Brainstorms enda 200-patientstudie visade inte att NurOwn förlängde livet, bromsade sjukdomen eller förbättrade patienternas rörlighet. Men FDA gick med på att sammankalla panelen med externa rådgivare efter att ALS-patienter och förespråkare lämnat in en petition på 30 000 underskrifter som söker ett offentligt möte.
Under det senaste året har FDA godkänt två nya läkemedel mot ALS, efter en nästan 20-årig torka av nya alternativ. Godkännandena följde på intensiv lobbying av opinionsbildningsgrupper.
FDA-ledare har nyligen betonat en ny nivå av “regulatorisk flexibilitet” när de granskar experimentella behandlingar för dödliga, svårbehandlade tillstånd, inklusive ALS, Alzheimers och muskeldystrofi.
Men byrån verkar ovillig att förbise de misslyckade studieresultaten och den saknade informationen i Brainstorms inlämning, inklusive nyckeldetaljer om tillverkning och kvalitetskontroll som behövs för att fastställa produktens säkerhet.
“Det är verkligen en sjukdom som behöver en säker och effektiv behandling och det finns många andra framtidsutsikter där ute som vi måste uppmuntra. Att godkänna en sådan här skulle stå i vägen för det”, säger Dr Kenneth Fischbeck på National Institutet för hälsa.
Vad säger ALS-patienter om behandlingen?
Mer än ett dussin personer talade under en offentlig kommentarsession på onsdagen, inklusive ALS-patienter, deras familjemedlemmar och läkare som bad FDA att ge godkännande. Flera talare presenterade före- och eftervideor som visade patienter som deltog i Brainstorms studie gå, gå i trappor och utföra andra uppgifter som de tillskrivit NurOwn.
“När Matt är på Nurown hjälper det honom, när han är borta från det blir han värre”, sa Mitze Klingenberg, som talade för sin son, Matt Klingenberg, som fick diagnosen ALS 2018.
FDA förväntas utfärda ett beslut om behandlingen senast den 8 december.
Israel-baserade Brainstorm Cell Therapeutics aktiekurs har tappat mer än 90% av sitt värde under det senaste året och fallit till 39 cent per aktie innan det stoppades inför onsdagens FDA-möte.
Vad är ALS?
ALS förstör nervceller i hjärnan och ryggmärgen som behövs för att gå, prata, svälja och – så småningom – andas. De flesta människor dör inom tre till fem år efter de första symtomen.
“ALS kan betraktas som en sällsynt sjukdom, men det är faktiskt vanligare än folk tror och drabbar 1 av 300 amerikaner. Det kan drabba vem som helst när som helst och är alltid dödligt”, säger Brian Frederick, senior vice president för kommunikation vid ALS Association, berättade för CBS News.
Mer än 30 000 människor i USA tros leva med ALS, och i genomsnitt 5 000 människor över hela landet diagnostiseras med ALS varje år, enligt Centers for Disease Control and Prevention.
Den är också känd som Lou Gehrigs sjukdom, uppkallad efter den legendariska New York Yankees-spelaren som drabbades av den i slutet av 1930-talet.
